治験について説明する京都大学ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授＝京都大学ｉＰＳ細胞研究所
ｉＰＳ細胞を使って、難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の状態を再現し、治療薬の候補を探す研究の結果、白血病の治療薬が有効な可能性が示されたとして、京都大のチームが治験を始める。治験は公的医療保険の適用を受けるために必要な手続きで、実用化をめざして動き出した。京大が２６日、発表した。
薬は慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」。１日１回、１２週間にわたって口から飲む。京大病院など４カ所の医療機関で２４人に実施する。発症後２年以内の２０～７９歳の患者で、症状は進行している一方、まだ働けたり、家事などができたりする人が対象になる。
この薬は白血病の治療では、肝機能の悪化や下痢などの副作用が知られている。今回は主に安全性を検証しつつ、症状の改善の程度も調べる。
ＡＬＳの患者は国内に約９千人。筋力が低下し、体を動かすことが徐々に難しくなっていく。進行を遅らせる薬はあるが、確立した治療法はない。
チームによると、ＡＬＳの患者からつくったｉＰＳ細胞を使って運動神経の細胞をつくり、既存の薬を含む約１４００種類の化合物を使って効果を調べた。その結果、２７種類で細胞死を抑えるなどの効果を確認。少量で効果があるかなどを検討し、今回の薬の治験を決めたという。
京大ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授（神経内科）は「私がＡＬＳの研究を始めた２０年前はｉＰＳ細胞がなかったが、山中伸弥先生がｉＰＳ細胞をつくり、それを使って効く薬を調べてここまで来た。今回は安全性をみる治験だが、根本的な治療を提供できる可能性があると期待している」と話している。
患者の募集方法は調整中。今後ｉＰＳ細胞研究所のホームページで公表していくという。
ｉＰＳ細胞を使って治療薬を探す「創薬」は、ｉＰＳ細胞からねらった細胞に変化させ、患者に移植する再生医療と並び、ｉＰＳ細胞の活用法として期待されている。創薬ではこれまで、全身の筋肉に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」など複数の治験が始まっている。（合田禄、後藤一也）
